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神经系统疾病的治疗手段往往比较局限且疗效欠佳。干细胞是一类具有无限自我更新能力的永生细胞，干细胞移植有望成为神经系统疾病的重要治疗手段之一。

目前注册的临床研究使用的干细胞类型包括造血干细胞、间充质干细胞和神经干细胞，常被用于治疗包括脑卒中、脊髓损伤、帕金森病、多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、肌萎缩侧索硬化、脑肿瘤、脑瘫和缺血缺氧性脑病等的神经系统疾病。

01干细胞疗法近年来，干细胞疗法作为研究热点，已经被证明在神经系统疾病领域有确切的疗效。其中间充质干细胞（干细胞s)是临床应用中最多的一种。

目前认为干细胞的高治疗潜能主要基于下列机制：干细胞具有趋化至损伤部位的能力；干细胞具有免疫调节和旁分泌功能；干细胞具有免疫豁免特性（不需要基因匹配）；干细胞的来源较多（可以从骨髓、脂肪和脐带等组织中提取）。

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迄今为止，已有3种干细胞产品被批准用于临床治疗。

这3种干细胞产品包括：

（1）remestemcel-L（异体骨髓来源的干细胞），在加拿大、新西兰和日本被批准用于治疗急性移植物抗宿主病；

（2）darvadstrocel（异体脂肪来源的干细胞），在欧洲被批准用于治疗肛周瘘管型克罗恩病；

（3）stemirac（自体骨髓来源的干细胞），在日本被批准用于治疗脊髓损伤。

从注册的临床研究来看，干细胞已被用于治疗多种疾病，包括神经系统疾病、糖尿病、骨关节炎、肺气肿、骨折、黄斑变性和尿失禁。由此可见，干细胞治疗已成为干细胞治疗领域的热点。

02干细胞治疗神经系统疾病的临床研究

在项注册的干细胞治疗神经系统疾病的临床研究中，约2/3的研究使用干细胞治疗脑卒中、脊髓损伤和多发性硬化，这些干细胞大部分来源于骨髓，其次是脂肪、脐带和脐带血。

干细胞治疗脑卒中：在27项注册的干细胞治疗脑卒中的临床研究中，16项使用骨髓来源的干细胞，6项使用脂肪来源的干细胞，4项使用脐带来源的干细胞，1项使用脐带血来源的干细胞。

STEINBERG等开展了一项随访期为2年的临床研究，共入组16例患者，结果显示骨髓来源的干细胞治疗脑卒中是安全的，并且可以显著改善运动功能评分。

干细胞治疗脊髓损伤：在26项注册的干细胞治疗脊髓损伤的临床研究中，16项使用骨髓来源的干细胞，6项使用脂肪来源的干细胞，4项使用脐带来源的干细胞。

研究结果显示，干细胞治疗脊髓损伤是安全且可耐受的，仅仅发现一些轻微的或一过性的不良反应；然而，与康复治疗组相比，干细胞治疗组患者的运动功能无明显改善，与以往研究报道的干细胞可以改善感觉功能和膀胱功能的结果不一致。

日本基于Ⅰ/Ⅱ期临床研究的结果，批准干细胞用于脊髓损伤的治疗。这项临床研究纳入13例患者，结果显示干细胞治疗可以显著改善患者的神经功能。

干细胞治疗多发性硬化：干细胞具有免疫调节和神经保护作用，可用于多发性硬化的治疗。在23项注册的临床研究中，15项使用骨髓来源的干细胞，4项使用脐带来源的干细胞，4项使用脂肪来源的干细胞。

年报道了一项单臂研究，纳入22例多发性硬化患者，均给予7次干细胞静脉输注治疗，仅发现一些轻微的不良反应如头痛或乏力，未发现严重不良反应；随访1年时，患者的EDSS评分均有所改善，83.3%的患者的影像学表现维持稳定。

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干细胞治疗视神经脊髓炎：目前有3项注册的临床研究使用干细胞治疗NMOSD。

一项在中医院开展的单臂试验已发表研究结果，该研究共入组15例NMOSD患者，使用自体骨髓来源的干细胞进行静脉输注治疗，随访2年的结果显示患者的年复发率下降且EDSS评分改善，87%的患者在接受干细胞移植后2年内无复发。

另有2项中国的临床研究正在招募受试者，其医院开展的单臂研究，拟招募20例NMSOD或多发性硬化患者，使用脐带来源的MSC进行治疗，首要终点指标为MSC移植后1年时的EDSS评分；

另一项是上海交通大医院开展的大规模多中心随机对照研究（科技部国家重点研发计划），拟招募例NMODS患者，使用脐带来源的干细胞，采用静脉输注干细胞的治疗方式（1次/3个月，共4次），首要终点指标为复发时间，次要终点指标包括EDSS评分和影像学显示的病灶数量等。

总结：由于许多神经系统疾病缺乏有效的治疗手段，因此干细胞治疗被寄予厚望。

目前，主要探索干细胞治疗的安全性和可行性。根据已经完成的临床研究的结果，目前认为干细胞治疗是安全且可耐受的。

期盼在法律法规的指导下，规范开展更多设计优良的有关干细胞治疗神经系统疾病的大规模前瞻性临床研究，期待干细胞移植成为神经系统疾病的重要治疗手段之一。

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